Denník N

Kmeňovými bunkami liečili chorobu motýlích krídiel, poškodený zrak alebo neplodnosť

Kmeňové bunky pod mikroskopom. Foto – Fotolia
Kmeňové bunky pod mikroskopom. Foto – Fotolia

Experimenty na myšiach naznačujú, že mozgové kmeňové bunky by mohli byť nápomocné aj pri obnove tkanív poškodených sklerózou multiplex alebo obnove beta buniek pankreasu produkujúcich inzulín pri cukrovke.

Autor je imunológ, pôsobí v Slovenskej akadémii vied

Naše poznanie v oblasti biomedicínskych vied napreduje míľovými krokmi. Aplikácia nových poznatkov do praxe však postupuje iba drobnými krôčikmi. Kedysi trvalo oveľa kratšie, kým sa objav nejakej liečebnej metódy dostal k pacientom. Ba niekedy ešte skôr, ako bolo vôbec jasné, či liek skutočne funguje a je pre človeka bezpečný.

Keď jedného júlového dňa v roku 1885 na bránu ústavu Louisa Pasteura zaklopali nešťastní rodičia pohryzeného deväťročného chlapca, zaočkoval ho šéf ústavu na ľuďoch ešte nevyskúšaným králičím preparátom, čím ho zachránil.

Mimochodom, zachránený Joseph Meister potom celý život pracoval ako správca toho istého ústavu a podľa legendy 24. júna 1940 radšej spáchal samovraždu, ako keby mal do inštitútu vpustiť vojakov Wehrmachtu.

Výskum trvá roky

Dnes by také niečo nebolo možné. Pravidlá na vývin a aplikáciu lieku sú veľmi prísne a trvá niekoľko rokov, kým sa dostane z laboratória do lekární. Napríklad taký acylpyrín by dnes zrejme kontrolným sitom neprešiel. Okrem toho sú tu aj nemenej prísne etické zákony.

Priekopníci medicíny, ako bol Jenner či spomínaný Pasteur, by dnes ťažko mohli len tak niekoho zaočkovať látkou, ktorá nebola schválená príslušným úradom. Ak by sa aj odvážili, asi by sa nedostali do učebníc, ale skončili by v chládku.

Diferenciácia a kmeňové bunky

Jasným príkladom takejto dlhotrvajúcej anabázy je príbeh embryonálnych kmeňových buniek. O ich užitočnosti sa vo vedeckých časopisoch píše už niekoľko desaťročí, ale až dnes sa začína naplno ukazovať ich obrovský potenciál liečiť najrozličnejšie choroby.

Čo sú kmeňové bunky? Každý mnohobunkový organizmus, povedzme človek, sa vyvinul po splynutí dvoch pohlavných buniek z jednej prapôvodnej materskej bunky – zygoty.

Zygota sa rozdelí na dcérske bunky, tie sa potom rozdelia na bunky-vnučky a tak ďalej. Skrátka, rozbehne sa proces embryogenézy, na konci ktorej je novorodeniatko pozostávajúce z miliónov najrozličnejších buniek. Všetky v sebe nesú tú istú genetickú informáciu – DNA – ako pramatka zygota.

Na bunky kostí, svalov, ciev a nervov alebo bunky pľúc, žalúdka, čriev či bunky pokožky sa počas embryogenézy zmenili podľa presne načasovaného programu tak, že v každom špecifickom type bunky sa pôsobením transkripčných faktorov prepisujú na proteíny (bielkoviny) len určité gény, špecifické pre daný bunkový typ. Nazýva sa to, že sa bunky diferencovali.

Kmeňové bunky sú také bunky, ktoré ešte presne nevedia, čo chcú v živote byť, a podľa potreby a okolností sa z nich môže vyvinúť akákoľvek dospelá diferencovaná bunka. Preto voláme kmeňové bunky aj pluripotentné – t. j. schopné všetkého.

V tkanivách embrya je ich, samozrejme, veľa, ale je jasné, že sa nachádzajú aj v tkanivách dospelých ľudí. V kostnej dreni má každý z nás obrovské množstvá krvotvorných buniek, z ktorých sa nám počas života obnovujú krvinky. Práve krvotvorné kmeňové bunky vďaka transplantáciám kostnej drene zachraňujú životy onkologických pacientov.

Etické otázky

Desiatky rokov boli potrebné, kým sa kmeňové bunky dostali od základného výskumu a predklinických pokusov na myšiach a opiciach cez jednotlivé fázy klinického testovania až k pacientom. V tomto prípade tu navyše bol, a stále ešte aj je, veľký etický problém: je morálne využívať bunky nenarodených embryí na liečbu ľudí? Zdá sa však, že je možné túto prekážku prekonať bez porušenia etických princípov.

Vedcom sa totiž podarilo objaviť niekoľko techník, ako pripraviť kmeňové bunky bez poškodenia, ba aj bez použitia embrya. Ukázalo sa, že je dokonca možné pripraviť – indukovať – pluripotentné bunky špecifickým opracovaním dospelých diferencovaných telových (somatických) buniek.

Od pionierskej práce japonského vedca a laureáta Nobelovej ceny Shinyu Yamanaku, ktorý ukázal, že na premenu somatickej na pluripotentnú kmeňovú bunku stačia iba štyri transkripčné faktory, ubehlo 12 rokov. Odvtedy bolo podobných metód objavených viac. Naposledy napríklad využitím modernej CRISPR technológie.

Ale pozor. Nie všetky postupy na prípravu kmeňových buniek sú spoľahlivé. Metóda istej japonskej vedkyne publikovaná pred štyrmi rokmi a ukazujúca, že na generovanie kmeňových buniek stačí na hodinku-dve okúpať krvné bunky v citrónovej šťave, sa ukázala ako podvod. Po jeho odhalení spáchal šéf spomínanej adeptky samovraždu.

Na liečbu choroby motýlích krídel alebo zraku

Keďže nie všetci vedci sa venujú podvodom, môžeme na záver pohovoriť o sľubných terapeutických aplikáciách, ktoré sme spomínali v úvode.

V Denníku N sme už písali o chlapcovi, ktorý trpel zriedkavým degeneratívnym kožným ochorením, takzvanou chorobou motýlích krídel, a ktorému jeho vlastné modifikované kmeňové bunky zachránili život. Originálna práca vyšla v prestížnom časopise Nature.

Takisto časopis Nature publikoval vo februári tohto roku štúdiu ukazujúcu, že dvaja pacienti, ktorí stratili zrak v dôsledku makulárnej degenerácie, znovu vidia, a to vďaka využitiu kmeňových buniek.

Podľa predbežných, zatiaľ nepublikovaných, výsledkov sa ukazuje, že kmeňové bunky môžu pomôcť ženám s predčasnou menopauzou a vrátiť im plodnosť.

To sú príklady z klinických aplikácií. Iné využitia sú zatiaľ iba v plienkach, t. j. v štádiu predklinických štúdií. Experimenty na myšiach naznačujú, že mozgové kmeňové bunky by mohli byť nápomocné pri obnove tkanív poškodených sklerózou multiplex alebo obnove beta buniek pankreasu produkujúcich inzulín pri cukrovke.

Okrem toho môžu byť kmeňové bunky na základe svojej vonkajšej podobnosti s nádorovými bunkami (nie sú diferencované a rýchlo sa množia) využité ako protinádorová vakcína.

A napokon, výskum kmeňových buniek prináša úžitok nielen ľudským, ale aj zvieracím pacientom: mezenchymálne kmeňové bunky pomohli mačičkám trpiacim ťažkým chronickým zápalom ďasien.

Ako si budovať hlboké vzťahy bez osamelosti? Kúpte si knihu Umenie blízkosti – rozhovory Moniky Kompaníkovej s psychológom Jánom Hrustičom.

Máte pripomienku alebo ste našli chybu? Prosíme, napíšte na [email protected].

Veda, Zdravie

Teraz najčítanejšie