Denník N

Farmakologička o zbierkach na novú liečbu: Chápem, že rodičia vidia nádej, ale dokážu vybrať liek pre svoje dieťa?

Tatiana Foltánová. Foto N - Tomáš Benedikovič
Tatiana Foltánová. Foto N – Tomáš Benedikovič

„Liečbu nemožno vyhrať, o liečbe musí rozhodnúť lekár na základe presných kritérií a v prípade génovej liečby sú tie kritériá ešte prísnejšie,” upozorňuje Tatiana Foltánová zo Slovenskej aliancie zriedkavých chorôb.

Aktuálne na Slovensku prebiehajú štyri verejné zbierky na novú genetickú liečbu dostupnú zatiaľ len v Amerike. Je určená pre detských pacientov so spinálnou svalovou atrofiou (SMA). So zverejnenou cenou 2,1 milióna dolárov (v prepočte 1,9 milióna eur) je dnes najdrahším liekom na svete. V Európskej únii zatiaľ nie je schválený.

Na Slovensku je aktuálne už druhý rok dostupná prvá a v Európe zatiaľ jediná liečba SMA, ktorá však nie je vhodná pre každého pacienta s touto diagnózou. Je oficiálne schválená a uhrádzajú ju aj poisťovne.

Rodičia detí zo Slovenska s touto diagnózou sa o novom lieku dozvedeli zo zahraničných médií po tom, čo výrobca lieku v decembri avizoval, že každý rok bezplatne venuje 100 dávok detským pacientom v krajinách, kde ešte liek nie je oficiálne schválený. Ide o postup, do ktorého môžu detských pacientov prihlásiť lekári. O výbere detí, ktoré dostanú liečbu, má nakoniec rozhodnúť žrebovanie.

Ako v rozhovore upozorňuje farmakologička Tatiana Foltánová, s každým novým liekom je vždy spojených aj veľa otáznikov.

Prečo slovenskí rodičia vnímajú nový liek ako záchranu pre svoje dieťa?

Súčasná liečba nie je vhodná pre každé dieťa s touto diagnózou. Pre niektorých rodičov je to nádej, že pre ich dieťa bude vhodný práve tento nový, v Európe zatiaľ neregistrovaný liek.

Chápem, že je to pre každého rodiča obrovská motivácia, lebo liečba môže zásadne zmeniť priebeh choroby, ich života. Rodič ťažko chorého dieťaťa, pre ktoré nie je liečba, vníma riziko lieku ináč. Dennodenne vidí, ako sa jeho dieťa nemá dobre, nenapreduje a trápi sa.

Nový liek je zatiaľ schválený len v Amerike. Čo hovoria výsledky klinických výskumov?

Schválenie liekovou agentúrou – aktuálne len americká FDA, pre nás do budúcna európska EMA – znamená, že podľa súčasného poznania a predložených dát považujeme liek za účinný a bezpečný. Súčasné poznanie je v prípade zriedkavých chorôb veľmi dôležité, pretože ich nepoznáme tak dobre ako choroby častého výskytu. Nie je to tak dávno, keď sme nepoznali presnú príčinu SMA ani spoľahlivú diagnostiku. So zriedkavými chorobami, a teda aj SMA, máme oveľa menej skúseností.

Mnohé dáta o novom lieku sú

Tento článok je exkluzívnym obsahom pre predplatiteľov Denníka N.

Cesta k zdraviu

Rozhovory

Zdravotníctvo

Človek, Slovensko, Veda, Zdravie

Teraz najčítanejšie