Denník N

Ministerstvo nový génový liek neschválilo, rodičom však nebude brániť zapojiť deti do lotérie

Foto - Facebook Riško dýchaj
Foto – Facebook Riško dýchaj

Hlavná odborníčka na detskú neurológiu novú genetickú liečbu zatiaľ neodporúča, brzdí ju hlavne schválenie Európskou liekovou agentúrou.

Ministerstvo zdravotníctva má na stole dve žiadosti, v ktorých lekárka detských pacientov so spinálnou svalovou atrofiou (SMA) požiadala o schválenie podania nového génového lieku, ktorý na Slovensku zatiaľ nie je registrovaný. V najbližších dňoch k nim pribudnú žiadosti pre ďalšie dve deti s touto diagnózou.

V prípade ich schválenia by nešlo o úhradu lieku za 1,9 milióna eur z verejného zdravotného poistenia, ale o možnosť zapojiť deti do lotérie o novú liečbu, v ktorej výrobca bezplatne rozdá sto dávok lieku. Ministerstvo zdravotníctva nový liek schváliť nemôže, kým ho nezaregistruje Európska lieková agentúra. Avizovalo však, že nebude brániť rodičom, aby deti prihlásili do lotérie.

Nevidia dôvod na zmenu liečby

Žiadosť o registráciu lieku, ktorý je schválený len v USA, je už podaná v Európskej liekovej agentúre, no proces posúdenia kvality, bezpečnosti a účinnosti lieku ešte nie je ukončený. Ak výrobca odpovie na všetky otázky, liek môžu schváliť najskôr v máji 2020. Až potom môže byť schválený aj na Slovensku, tam proces registrácie môže trvať okolo šesť mesiacov.

Hlavná odborníčka ministerstva zdravotníctva na detskú neurológiu Miriam Kolníková podanie nového lieku zatiaľ neodporúča. Ako tvrdí, u detí liečených na Slovensku vidia lekári priaznivé výsledky na súčasne podávanú liečbu a ich klinický stav sa zlepšuje.

„Žiadny z pacientov nie je v kritickom stave. V súčasnosti je o novom lieku dostupných málo dát v porovnaní s doterajšou schválenou terapiou a vzhľadom na to, že ide o nový typ liečby, je nutné počkať na stanovisko Európskej liekovej agentúry,“ hovorí neurologička.

Podľa nej sú pri novom lieku momentálne dostupné dáta len o 55 detských pacientoch, kým v prípade dnes existujúcej liečby sú to už tisíce.

„Po vyhodnotení všetkých informácií o liečive a stave detí v súčasnosti nevidím dôvod na zmenu liečebnej stratégie našich pacientov. Pri prechode pacientov na novú liečbu neočakávame podstatnú zmenu zdravotného stavu detí. Efekt oboch liekov z dostupných dát je porovnateľný,“ zdôvodňuje neurologička.

Nejde o cenu, ale o bezpečnosť

Problémom podľa Miriam Kolníkovej nie je otázka vysokej ceny

Tento článok je exkluzívnym obsahom pre predplatiteľov Denníka N.

Zdravotníctvo

Slovensko, Zdravie

Teraz najčítanejšie