Majú bolesti, akoby ich bodali do celého tela. Pacientom s genetickým ochorením pomôže prelomová liečba
Prečo nemožno novú liečbu kosáčikovej anémie zamieňať za zlepšovanie ľudí a ako malária prispieva k šíreniu ochorenia?
➡️ Počúvanie podcastov Denníka N je najpohodlnejšie v aplikácii Denníka N. Zvuk Vám nepreruší, ani keď zmeníte stránku, a počúvať môžete aj bez pripojenia na internet. Sťahujte kliknutím sem.
Tento text načítal neurálny hlas. Najlepšie sa počúva v aplikácii Denník N, aj s možnosťou stiahnutia na počúvanie offline. Našli ste chybu vo výslovnosti? Dajte nám vedieť.
Inovatívna liečba kosáčikovej anémie je bezpečná.
V stanovisku z konca októbra to uvádza nezávislý panel expertov, ktorý americkej Správe potravín a liečiv (Food and Drug Administration, FDA) odporučil, aby terapiu schválila.
Konečné rozhodnutie má padnúť do 8. decembra 2023 a očakáva sa, že FDA sa bude držať odborného stanoviska. V takom prípade pôjde o vôbec prvú schválenú liečbu s využitím technológie CRISPR/Cas9.
Za vývoj tejto metódy sa v roku 2020 udelila Nobelova cena. Ľudovo sa označuje ako „genetické nožnice“ a slúži na vystrihovanie poškodeného úseku DNA spojeného s chorobou.
Hrozná choroba
Kosáčiková anémia je najrozšírenejším genetickým ochorením na svete. Každý rok sa s ním narodí okolo 300- až 400-tisíc detí, z nich väčšina v subsaharskej Afrike.
Vplyvom zmeneného tvaru červených krviniek dochádza u pacientov k blokádam drobných ciev a poruchám okysličovania tkanív, čo vedie k častým bolestiam a poškodeniu orgánov.
Pacienti sa v priemere dožívajú 40 až 60 rokov. „Je to hrozná choroba“, hovorí bioetik Peter Sýkora o vplyve kosáčikovej anémie na život človeka. Sýkora je zakladateľom a riaditeľom Centra pre bioetiku Katedry filozofie a aplikovanej filozofie Univerzity sv. Cyrila a Metoda v Trnave.
V tomto článku vysvetlíme, v čom spočíva prelomová liečba kosáčikovej anémie, prečo ju nemožno zamieňať za zlepšovanie ľudí a ako malária prispieva k šíreniu ochorenia.
